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2025年伊始，干细胞治疗领域便传来佳音。1月2日，国家药监局通过优先审评审批程序附条件批准铂生卓越生物科技（北京）有限公司申报的艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。该药物的获批，标志着我国首款间充质干细胞治疗药物正式问世。

不久前的2024年12月，美国FDA批准了首款间充质干细胞疗法Ryoncil的上市申请，同样用于治疗急性移植物抗宿主病。

细胞治疗产品是近年来全球医药发展的前沿和热点，目前在免疫损伤、糖尿病、肝脏等疾病领域都已有干细胞药物进入了临床试验阶段。我国干细胞研究起步较早，但发展多起伏，尽管参与企业众多，却始终未有药品获批，行业在翘首等待一个“靴子”落地的时刻。如今，美国和中国药监部门接连批准干细胞疗法产品上市，是否意味着干细胞行业春天将至？

突破

走通按药品审批之路

曾有干细胞领域专家指出，干细胞治疗的优势是靶点多，缺点也是靶点太多。传统新药审评需要靶点明确、安全可控，但这一理论对于干细胞治疗产品的审评来说却是掣肘。因此，干细胞治疗技术是按药品审批还是按医疗技术备案，一直是业内热议的话题。

按医疗技术备案的做法上，政策的口子陆续有开，上海、广东南沙、海南博鳌、天津等多地开始准许细胞和基因治疗企业开展细胞治疗等生物医学新技术的先行先试。2024年1月，由国家三部委联合发布的《关于支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革的意见》明确提出，准许细胞和基因治疗企业经卫生健康部门备案后可依托医疗机构开展限制类细胞移植治疗技术临床应用。

2024年6月，国家药监局评审中心曾在《中国食品药品监管》上发文探索我国先进治疗药品的范围和分类，释放了将细胞和基因治疗产品划入先进治疗药品行列的信号。此次艾米迈托赛注射液获国家药监局正式批准上市，意味着干细胞治疗技术已走通了按药品审批之路。

在深耕生物药领域30年的生物药资产投资者马乐新看来，这是我国干细胞研发领域“十年磨一剑”的成果。“我国的创新药研发从2015年药政改革起步，从结果上来看，此次干细胞治疗产品的获批体现了我国创新药在国际上已处于相对前沿的地位，也体现了国家药监局在创新性、有效性与安全性之间做了一定程度的平衡，这是对我国干细胞研究临床数据自信的表现。”

“生物医药九条已经令南沙的30多家基因和细胞治疗企业备受鼓舞，首款干细胞治疗产品的获批更是对整个行业都有非常积极的意义。”广东医谷执行总裁谢嘉生告诉南方+记者，“说明经过了多年的发展，干细胞治疗技术终于得到了临床试验的验证，得到了监管机构的认可，说明了干细胞在疾病治疗方面确实能够发挥有效作用，推动行业朝更正面、有效的方向发展。”

发展

发挥产业集群优势

眼下，基因和细胞疗法是全球生物医药发展的热点。据统计，目前全球共有16款间充质干细胞治疗药品获批上市，而据国家药监局药品审评中心副主任王涛公开透露，从2017年开始，我国共批准120多款干细胞药品进入临床试验阶段，适应症包括血液系统、呼吸系统、心血管系统，还有一些自身免疫系统疾病。

广东省在干细胞领域研究起步较早，无论是在细胞的存储研究、临床研究、临床应用，还是细胞疗法作为临床医疗技术的应用上，都居于全国领先地位，拥有较强先发优势。马乐新认为，这与广东省政府积极倡导、产业形成集群效应等因素是分不开的。

“干细胞研究需要对产业链进行长期布局，形成包括干细胞的采集、存储、封化、制备以及医疗设备研发、检测试剂生产等在内的上下游各环节。一旦有干细胞药品获批，会对整个产业链的上下游产生明显的拉动作用。”马乐新表示，目前广东以广州南沙和深圳坪山为细胞治疗研究的两个“点”，进而联结成“面”，形成了显著的产业集群效应。

谢嘉生则指出，开展前沿的基因和细胞治疗研究不是简单的产品应用的过程，实际上做研究的企业和医院之间要形成很多互动，包括双方要共同制定治疗方案。在这点上，广州的三甲医院数量众多，医学院校、科研机构数量领先全国，在人才的供给上存在巨大优势，沉淀了深厚的医疗基础和完善的医疗体系，为基因和细胞治疗的研究和临床应用提供了巨大的支撑。

“首款干细胞治疗产品的获批，能推动广东特别是南沙充分发挥积累多年的领先优势，激励更多企业拿到药品上市的审批。”谢嘉生强调了他曾在多次采访中提及的观点：“未来细胞治疗要看中国，中国的细胞治疗要看南沙，我现在的信心越来越足了。”

堵点

“有得买”后，如何“买得起”？

在未来，疾病治疗将是干细胞应用的一个重要场景，涉及癌症、遗传病、罕见病等多种疑难杂症。此外，医美抗衰、运动修复领域对于干细胞疗法也有着巨大的需求。马乐新认为，既然是药品，且存在较大的市场需求，就需要满足药品的可及性要求，简单来说，就是要“有得买、买得起”。

艾米迈托赛注射液的获批，让干细胞疗法“有得买”逐渐变为现实，但如何“买得起”的问题接踵而至。此前，CAR-T细胞疗法注射液曾因百万元的“天价”引起广泛关注，如今艾米迈托赛注射液的价格虽还未最终确定，但作为当前唯一获批的干细胞疗法，业内人士猜测，其定价可能还是会“居高不下”。

定价高的主要原因之一是成本高。以药品形式管理的基因和细胞治疗产品，无论是原材料成本还是研发费用都很高，加上研发周期长、管控过程复杂，整体投入都会比较大。

如此，对于患者而言，高昂的定价让他们难以“买得起”，社保、医保也暂时无法覆盖这类药品；而对于企业而言，如何确保持续获得资金以“活”过长周期，直到能拿到药监部门的药品注册证并且产生收入，是一个非常大的痛点。

“整个行业会形成一个‘我有了产品，好像也没有盈利’的情况，这样对于企业和患者来说，都不是一个较为良性的闭环。”谢嘉生表示，如何能够快速地把基因和细胞治疗产品的成本降下来，进而降低产品的价格让患者能够承担得了，是当前行业需要解决的一大堵点。

在这点上，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区进行了探索。海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局副局长廖敬乐向南方+记者介绍，乐城先行区通过设计了由基本医疗保险、惠民保和特药险组成的三层次保险体系，为老百姓打造一个“就医-用药-买单”的闭环。

粤琼两地地缘接近，在未来的区域产业协同发展上是否有相互借鉴、合作发展的空间？谢嘉生给出了肯定的回答：“基因和细胞治疗产业的发展空间和潜力是巨大的，一个区域很难把每个领域都覆盖并且做得好，未来合作的可能性很大。但是需要根据各地的政策和实际情况，把各自的优势结合起来发展。”

南方+记者 梅子仪股票配债好吗